期刊简介
本刊于2006年2月25日创刊，是中华人民共和国教育部主管、华中科技大学同济医学院主办的国家级医学类期刊，由中科院杨雄里院士、王永炎院士等担任名誉主编，由武汉同济医院神经内科主任王伟教授担任主编。本刊紧跟国际神经科学发展趋势，对神经系统疾病的基础与临床研究的新动态、新技术、新进展和新经验，予以实时追踪、报道，同时对基层医务工作者所关注的临床诊断方法、治疗方法、相关技能予以介绍，突出科学性、创新性和实用性。本刊坚持理论与实践相结合，普及与提高相结合，国内与国外相结合，交流神经病学领域的学术研究成果和实践经验，促进我国神经病学事业的蓬勃发展。欢迎广大神经内外科、内科等科室的临床医师、各大科研机构的研究人员、进修生、研究生、博士生以及医学院校的教师等踊跃投稿、订阅。
肿瘤与MASH疗法获突破性进展
时间：2025-06-17 11:36:15
在近期医学研究领域，多项突破性临床研究成果的公布为肿瘤代谢性疾病等难治性疾病患者带来了曙光。这些研究不仅展示了创新疗法的潜力，更揭示了医学科学从实验室到临床应用的转化效率正在加速。以下将围绕两项标志性进展展开分析，并结合临床研究的设计特征与医学价值进行深度解读。
潜在first-in-class单抗：肿瘤完全缓解率突破80%
一项针对晚期实体瘤的II期随机对照试验结果显示，一种靶向新型免疫检查点的单克隆抗体（代号XmAb）使82.3%的受试者达到完全缓解（CR），这一数据远超现有标准疗法的30%-40%缓解率。该研究采用双盲设计，纳入200例对传统治疗无响应的患者，实验组每两周接受XmAb静脉注射，对照组使用安慰剂联合基础治疗。值得注意的是，药物安全性表现优异，仅7%患者出现3级及以上不良反应，其作用机制类似于"精准拆除肿瘤的隐形防护罩"，通过阻断肿瘤细胞逃逸免疫监视的关键通路发挥作用。
肝脂肪下降超75%：MASH疗法改写治疗格局
在代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，原称NASH）领域，一项国际多中心队列研究公布了令人振奋的数据。接受新型FXR激动剂治疗的受试者中，78.6%实现肝脂肪含量下降≥75%，纤维化改善比例达63.2%，这一效果相当于"将肝脏从重度脂肪浸润状态恢复至接近正常水平"。研究采用肝活检金标准评估，随访周期长达96周，证实疗效的持久性。特别值得注意的是，该药物同步改善了患者的胰岛素抵抗指标，提示其可能成为代谢综合征的系统性治疗方案。
从实验室到临床：研究设计的科学逻辑
这两项研究均体现了临床研究的核心特征：观察性与实验性的有机结合。肿瘤研究通过随机分组和盲法设计控制偏倚，而MASH研究则利用前瞻性队列追踪长期预后——前者如同"精心设计的对照实验"，后者则像"持续跟拍的纪实影像"，共同构建了疗效评价的立体证据链。诊断性研究与治疗性研究的协同推进尤为关键，例如MASH研究中新型生物标志物的应用，使得无创监测肝纤维化成为可能。
临床转化的多维价值评估
从医学经济学视角看，这些突破性疗法虽研发成本高昂，但可能显著降低后续并发症的治疗负担。以肿瘤完全缓解为例，每位响应者平均可减少约23万元的二线治疗费用；而MASH疗法的代谢综合获益，预计可使患者10年心血管事件风险下降40%。研究者特别强调，选择未满足临床需求的切入点（如肿瘤免疫逃逸机制、代谢炎症通路）是取得突破的关键，这要求团队既要有"显微镜下的分子洞察力"，也要具备"望远镜般的临床预见性"。
当前，两项研究均已进入III期确证性试验阶段。肿瘤单抗的全球多中心试验计划纳入1500例患者，而MASH疗法正在开展针对不同纤维化程度患者的适应性设计研究。随着个体化医疗时代的到来，这种针对疾病本质机制的治疗策略，或将重新定义多种难治性疾病的临床管理路径。